美國(guó)新藥早期研發(fā)已落后中國(guó)，F(xiàn)DA專員呼吁徹底改革

　　當(dāng)?shù)貢r(shí)間2月19日，美國(guó)食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）專員馬蒂·馬卡里（Marty Makary）公開表示，美國(guó)在創(chuàng)新藥的早期藥物開發(fā)方面已落后于中國(guó)，他呼吁進(jìn)行徹底改革，以簡(jiǎn)化新療法試驗(yàn)的程序。

　　馬卡里強(qiáng)調(diào)，美國(guó)提交和批準(zhǔn)研究新藥申請(qǐng)的過程過于冗長(zhǎng)，從臨床前研究（pre-IND）到正式用于人體的臨床試驗(yàn)（IND）的流程需耗時(shí)520天，而中國(guó)的這一程序僅需200天左右，并將進(jìn)一步縮短至60天，這極大地加快了新藥走向臨床的進(jìn)程。

　　中國(guó)過去幾年在大規(guī)模投資、龐大的人才庫建設(shè)以及監(jiān)管改革的加速推動(dòng)下，生物技術(shù)生態(tài)體系蓬勃發(fā)展，并迅速崛起為創(chuàng)新藥強(qiáng)國(guó)。

　　摩根士丹利的數(shù)據(jù)顯示，中國(guó)目前正在進(jìn)行的臨床試驗(yàn)比美國(guó)多，占全球新藥批準(zhǔn)的近三分之一。

　　相比之下，美國(guó)的創(chuàng)新藥研發(fā)速度開始放緩。對(duì)此，馬卡里指出了美國(guó)在早期藥物試驗(yàn)方面面臨的制度性問題，并呼吁啟動(dòng)大規(guī)模改革，尤其是在提交和接收研究新藥（IND）申請(qǐng)的流程改革。

　　他表示，美國(guó)在新藥研究的一期臨床試驗(yàn)方面受制于嚴(yán)格的流程，落后于中國(guó)。在2月18日發(fā)表在《新英格蘭醫(yī)學(xué)雜志》（NEJM）上發(fā)表的一篇文章中，馬卡里指出，F(xiàn)DA未來審批新藥，只需要基于一項(xiàng)關(guān)鍵臨床試驗(yàn)，而不再需要沿用六十多年來的“雙試驗(yàn)”的黃金標(biāo)準(zhǔn)。

　　自1960年代以來，F(xiàn)DA在審批新藥時(shí)至少要求進(jìn)行兩項(xiàng)大規(guī)模、長(zhǎng)周期的臨床試驗(yàn)，以確認(rèn)臨床研究結(jié)果并非偶然，具備可重復(fù)性。不過，過去五年來，F(xiàn)DA已經(jīng)默認(rèn)在一些腫瘤藥及罕見病藥物審批中采用單項(xiàng)研究作為依據(jù)，約有60%的新藥憑借單項(xiàng)臨床研究獲批。

　　馬卡里在文章里算了一筆經(jīng)濟(jì)賬。他表示，現(xiàn)在做新藥研發(fā)，動(dòng)輒燒掉十幾億美元，很大一部分砸在臨床試驗(yàn)上。FDA認(rèn)為，單項(xiàng)試驗(yàn)?zāi)軐?shí)質(zhì)性降低藥企的研發(fā)成本，這會(huì)帶來藥物開發(fā)的激增。

（文章來源：第一財(cái)經(jīng)）

(原標(biāo)題：美國(guó)新藥早期研發(fā)已落后中國(guó)，F(xiàn)DA專員呼吁徹底改革)

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